(1)美国：基因疗法有望使先天失明患者重见光明

　　据9月16日美国媒体报道，佛罗里达州州立大学基因研究所的科学家们利用基因疗法，使患有视网膜分裂的老鼠重见光明。科学家介绍，视网膜分裂这一病症多发于5岁至15岁的男孩，人类的视网膜分裂病因与RS1基因相关。让变异基因和异常表达基因变为正常基因和正常表达基因，就可以从根本上治愈遗传疾病，这就是基因疗法的基本思路。研究者们将健康的人类RS1基因注射进刚刚出生十五天的幼鼠的右眼，该幼鼠出生就患有视网膜分裂症。六个月后，进过注射的幼鼠右眼病症消失，已经痊愈。研究者还将基因疗法应用于老鼠患有的其他眼科疾病，比如视网膜炎等。科学家们乐观的预测，不久的将来，这一研究成果就可以为成千上万先天性失明患者带来了康复的可能。雅虎科学

(2)基因疗法是未来治疗男性不育新手段

　　世界上大部分男性不育是精子数量不足和质量欠佳的结果。美国《全国科学院学报》上刊登了一份报告称，科学家已用基因疗法治愈了雄性老鼠的不育症，这为男性不育患者带来了希望。

　　>世界上大部分男性不育是精子数量不足和质量欠佳的结果。美国《全国科学院学报》上刊登了一份报告称，科学家已用基因疗法治愈了雄性老鼠的不育症，这为男性不育患者带来了希望。

　　美国索尔克研究所的研究人员发现，一些不育的老鼠体内的塞尔托利细胞都发生了变异，实验表明，如果塞尔托利细胞不能正常工作，老鼠就不能产生精子。专家通过一种类似艾滋病病毒的失效病毒，将一种可纠正这种变异状况的基因植入雄鼠体内。

　　报告指出，病毒中致病的病原体已经被消除，因此可以用做输送修复基因的媒介，当病毒作用于细胞时，不但不会引发疾病，反而可以通过正常的循环过程将健康基因送达，促成两种细胞的染色体结合。

　　在接受了基因治疗２个月以后，这些雄鼠开始产生精子，但精子的数量仍不足以使雌鼠自然受孕，科学家们将精子直接注入卵子，这种方法曾经成功地孕育出人类的胎儿。试验获得了成功，有１３只小老鼠降生。

(3)基因疗法或可治愈白血病

　　　传统治疗白血病的骨髓移植法手术成功几率只有50%，而且病人死于手术的风险也较高。据新一期《新英格兰医学杂志》报道，宾夕法尼亚大学基因治疗专家卡尔朱恩率领的研究团队采用改良免疫细胞的方式治愈了白血病患者。

　　报道称，对于大多数癌症，人体的免疫细胞T细胞根本不能分辨正常细胞和癌细胞的区别，以至于癌细胞大量繁殖，逃过免疫细胞的法眼。本疗法中，科学家将一种新的基因片段注入到T细胞中，它一方面大量繁殖，另一方面对癌细胞不断进行追杀。从而缓解患者的病情。研究者对3名罹患晚期慢性淋巴细胞性白血病的患者进行了转基因T细胞的植入，其中一名64岁患者23天内体内的血癌细胞全部消失。一年后，两名病人体内完全没有血癌细胞，另外一个人的病情也大幅缓解。英国白血病与淋巴瘤慈善研究组织的戴维格兰特表示：这是令人欢欣鼓舞的成果，不过需要更多病人验证疗法的可靠性。而研究者朱恩称，要通过长时间的观察确认该疗法不会让患者病情复发。据悉，英国明年将采用该疗法对一例急性骨髓性白血病和一例急性淋巴细胞白血病进行治疗。▲

(4)什么是肿瘤基因疗法

　　肿瘤的发生因细胞核内DNA发生突变所致，基因疗法指通过控制或替换突变基因，以达到杀灭或控制肿瘤细胞的作用。目前技术较难完成基因替换过程，但可设计部分基因，抑制肿瘤细胞生长，如抑癌基因，通过载体进入癌细胞，且不被整合入癌细胞DNA内，但于细胞内表达抑制肿瘤细胞生长，可能导致肿瘤细胞凋亡，或控制肿瘤细胞生长，达到治疗癌症的目的。

(5)基因疗法可能治疗肥胖症

　　美国和瑞士科学家日前通过基因疗法，将老鼠体内储存脂肪的细胞转化为消耗能量的细胞，使老鼠的体重平均减少了四分之一。这可能为治疗肥胖症以及糖尿病等与肥胖相关的疾病提供一种新方法。

　　据新华社伦敦２月１０日电，英国《新科学家》杂志网站１０日报道，美、瑞科学家给有患糖尿病倾向的老鼠静脉注射一种名为腺毒素的病毒。这种病毒含有一种促使动物体内产生“瘦身蛋白”Ｌｅｐｔｉｎ的基因。在静脉注射２到４天后，老鼠体内由肝脏合成的Ｌｅｐｔｉｎ含量比正常水平高出近５０倍。两周后，老鼠的体重减少了２０７克到２８０克，食量也减少了三分之一。

　　研究人员随后对老鼠体内的脂肪细胞进行了检测。他们发现，由于基因疗法的作用，这些细胞在形态和分子结构上发生了巨大变化，细胞内充满了线粒体。这种微小的细胞器官就像细胞里的“能量包”，可以燃烧脂肪，为身体提供能量。研究人员解释，这可能就是老鼠体重减轻的原因。

　　英国帝国理工学院肥胖问题专家史蒂夫﹒布卢姆在接受该杂志采访时说，“这项研究结果很让人振奋，但是，在将这种基因疗法用于人体之前，还要进行更多的试验。”